sábado, 13 de septiembre de 2025 08:15
Los niños con atrofia muscular espinal (AME) podrán acceder por primera vez en Argentina a una terapia génica aprobada en el país, tras un acuerdo alcanzado entre el Ministerio de Salud de la Nación y el laboratorio Novartis.
La iniciativa, basada en un modelo de “salud por resultados”, permite que los pacientes reciban el tratamiento independientemente de la cobertura médica con la que cuenten. Se trata de una estrategia inédita en la región, ya que el pago del medicamento está sujeto directamente a la eficacia observada en cada caso.
La AME es una enfermedad poco frecuente de origen genético que, en su forma más severa, puede causar la muerte antes de los 2 años de vida. Esta terapia permite tratar a bebés de hasta 9 meses, deteniendo la pérdida de neuronas y mejorando los síntomas motores y respiratorios, destacó el ministro de Salud, Mario Lugones.
El acuerdo garantiza el acceso a onasemnogén abeparvovec, una terapia génica de única aplicación por vía intravenosa que reemplaza el gen SMN1 mutado o ausente del paciente por una copia sana y funcional. De esta manera, se aborda directamente la raíz genética de la enfermedad y se logra mejorar funciones vitales como respirar, tragar o moverse.
Desde el laboratorio remarcaron que este paso constituye un hito en la cobertura de terapias de alta complejidad y subrayaron la importancia de la articulación público-privada para garantizar el acceso. En tanto, la directora médica Verónica Costa Achával advirtió que, sin un diagnóstico y tratamiento tempranos, más del 90% de los niños con AME fallece o requiere asistencia mecánica para respirar antes de los 2 años.
Con este avance, Argentina se convierte en uno de los primeros países de la región en implementar un modelo innovador de financiamiento que busca asegurar la sustentabilidad del sistema de salud y mejorar la calidad de vida de los pacientes y sus familias.
Fuente: Noticias Argentinas